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修正基因克隆胚芽有望造就健康嬰兒

人造染色體何時能帶給人類完美寶寶?

基因的秘密隨著科技的日益發達而被逐漸揭開。 血友病、色盲、白化病……這些遺傳病困擾著一個又一個家庭, 也激勵著一代又一代科學家為之奮鬥。 本月, 在克隆羊多利誕生十年之後, 蘇格蘭科學家伊恩·維爾莫特和他的研究夥伴的新書面世。 在該書中, 他建議, 應通過修正基因並克隆胚芽這種方式來徹底阻斷遺傳病, 讓新生兒能健康地來到這個世界。

新療法≠克隆人
曾被稱為“克隆羊之父”的維爾莫特是新書的第一作者, 書名為《多利之後——人類克隆的用途和誤用》。

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在書中, 維爾莫特建議, 如果基因修正和克隆技術都是安全的話, 社會應該允許這些技術運用到人類胚芽, 以阻斷遺傳病。 早在兩年前, 維爾莫特就提出過類似的建議, 被科學界稱之為“生殖細胞基因治療”。

多利羊問世之後, 維爾莫特曾旗幟鮮明地反對克隆人類。 預計到這種做法可能再度引起軒然大波, 維爾莫特在書中或在接受採訪時多次解釋, “一個通過試管受精產生的胚芽包含著約100個細胞, 早期的胚芽還不能稱之為人, 克隆胚芽與克隆一個人是完全不同的兩件事”;“我希望人們明白, 這項研究最根本的目的是帶著健康的孩子來到世界。 基因和克隆技術的利用不是退後走入黑暗世界, 而是向前邁進光明世界。

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分解胚芽修正有缺陷細胞

1996年, 通過核傳輸, 維爾莫特的團隊成功克隆出多利羊。 維爾莫特相信, 如果對胚芽也採用相同的方式, 將會有更多健康的嬰兒出生。 相比掃描胚芽尋找有害基因的方式, 這種方式更為準確有效。

在新書中, 維爾莫特這樣寫道:“對那些存在風險的夫婦, 醫生應該給他們這種機會。 先通過試管受精產生胚芽, 將胚芽分解成細胞, 修正那些有缺陷的細胞, 再克隆那些健康的細胞, 然後創造出一個新的胚芽, 再將它送到母親體內孕育。 ”依照這種方式孕育出的孩子是原始胚芽的同卵雙生兒, 但他不會染上遺傳性疾病。 原始胚芽則被徹底放棄。
基因治療可修復老鼠幹細胞

維爾莫特的建議遭到許多人特別是反墮胎聯盟的指責。

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但在大西洋的另一側, 在美國基因治療協會年會上, 科學家們宣佈已在基因治療領域取得兩大突破。 兩大突破都與人造染色體有關——這些染色體會帶著一串特別挑選出的基因。 不遠的將來, 人造染色體會在那些遺傳病病人身上使用, 用來替代細胞、器官或是組織中那些有缺點的基因。
在這次年會上, 來自日本鳥取大學的一個研究團體宣佈, 基因修復治療在老鼠身上取得成功。 他們從一隻缺乏p53基因——這種基因可以防止癌症——的老鼠體內取出幹細胞, 注射進去包含著p53基因複製品的人造染色體, 成功使這些幹細胞恢復到健康狀態。

人造染色體可治動物遺傳病

來自加拿大的一家生物科技公司“顏色”(Chromos)則走得更遠。

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該公司宣佈, 其研究人員已成功在人體胚胎幹細胞內注入人造染色體。 目前, 他們正嘗試將人造染色體注入幹細胞內, 以瞭解這一方法能否治癒那些被遺傳病困擾的人們。 這一實驗已在老鼠身上取得成功。

如果這種治療能對人類奏效, 將會帶來諸多益處。 傳統的基因療法多利用病毒作載體, 依靠病毒將DNA嵌插到單個細胞的染色體中。 但病毒通常只能攜帶較短的DNA序列;而且一旦DNA到達錯誤的地點, 它將引發癌症, 在兩名男孩身上進行的基因治療已證明了這一點。 加入一個獨立的染色體則能減少這種風險。 另外, 這種治療也不限於一種或兩種基因, 大量的DNA都可以被添加。 對某些疾病而言,

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傳遞多種有治療作用的基因將會收到好的療效。

應用或改變人類基因庫

看上去“顏色”只是對成年病人的基因治療感興趣, 但他們的研究成功會得出更多推論。 在維爾莫特看來, 人造染色體是他所建議的生殖細胞基因治療的理想工具。 如果能在胚胎階段就注入第47號染色體, 那些孩子就不會患上亨廷頓舞蹈病或是囊腫性纖維化病。

儘管在胚芽階段使用基因治療益處良多, 儘管科學家們已在多方面取得突破, 但有一點不得不為科學家乃至全社會慎重考慮, 就像維爾莫特指出的那樣:“這種改變遺傳基因的行為不會因為一名健康嬰兒的誕生而結束。 孩子會長大成人, 她會把這種基因改變再遺傳給她的後代。 ”

這是一個根本性的改變,它甚至會改變人類的基因庫。對於生殖細胞基因治療,科學家們的立場涇渭分明。詹姆森·沃森——人類DNA雙螺旋結構的發現者站在了維爾莫特這邊。他甚至還表示,人們或許可以“增進”孩子。人造染色體可以為胚芽帶來一“盒子”額外而奢侈的基因——有堅韌體格的,有美貌的,有快樂的,還有聰明的。

何時在人類應用尚是未知數

當然,這並不是件容易的事。拿智力來說,智力由上百種基因決定,加入一兩種不會產生太大的差異。另一方面,體內有三份相同的複製基因壞處會大於好處,而且這些影響是不能撤回的。在新書中,維爾莫特反對這些類似化妝的“增進”。他認為,這會使得孩子成為父母一時胡思亂想下的訂購商品,而非愛的結晶。他表示,儘管“增進”與治療之間的陰影會在人們的心頭揮之不去,但在權衡遺傳改造的利弊之後,社會有義務為新生兒的利益而作出抉擇。

在來自加利福尼亞大學的葛列格裡·斯托克和約翰·坎貝爾看來,目前已經沒有時間去對這種療法持觀望態度——他們正工作在人造染色體應用于生殖細胞基因治療的最前線:“當基因修正和克隆用在動物身上時,似乎沒多少人會對此關注,其實動物試驗往往是人體試驗的先鋒。問題的關鍵不在於這種治療能否應用在人身上,而是什麼時候用,怎樣用,又會帶來哪些影響。”

小知識

遺傳病,是指遺傳物質發生改變或者由致病基因所控制的疾病,通常具有垂直傳遞和終身性的特徵。遺傳病的發病表現出一定的家族性。父母的生殖細胞(精子和卵細胞)裡攜帶的致病基因,通過生殖傳給子女並引起發病,而且這些子女結婚後還可能把致病基因傳給下一代。

根據其發生原因、部位和遺傳方式的不同可以分為三大類:
(1)單基因遺傳病,如亨廷頓舞蹈病、白化病、血友病、色盲等;

(2)多基因遺傳病,如唇裂、先天性心臟病等;

(3)染色體畸變遺傳病,如先天性愚型綜合征、先天性卵巢發育不全綜合征等。

這是一個根本性的改變,它甚至會改變人類的基因庫。對於生殖細胞基因治療,科學家們的立場涇渭分明。詹姆森·沃森——人類DNA雙螺旋結構的發現者站在了維爾莫特這邊。他甚至還表示,人們或許可以“增進”孩子。人造染色體可以為胚芽帶來一“盒子”額外而奢侈的基因——有堅韌體格的,有美貌的,有快樂的,還有聰明的。

何時在人類應用尚是未知數

當然,這並不是件容易的事。拿智力來說,智力由上百種基因決定,加入一兩種不會產生太大的差異。另一方面,體內有三份相同的複製基因壞處會大於好處,而且這些影響是不能撤回的。在新書中,維爾莫特反對這些類似化妝的“增進”。他認為,這會使得孩子成為父母一時胡思亂想下的訂購商品,而非愛的結晶。他表示,儘管“增進”與治療之間的陰影會在人們的心頭揮之不去,但在權衡遺傳改造的利弊之後,社會有義務為新生兒的利益而作出抉擇。

在來自加利福尼亞大學的葛列格裡·斯托克和約翰·坎貝爾看來,目前已經沒有時間去對這種療法持觀望態度——他們正工作在人造染色體應用于生殖細胞基因治療的最前線:“當基因修正和克隆用在動物身上時,似乎沒多少人會對此關注,其實動物試驗往往是人體試驗的先鋒。問題的關鍵不在於這種治療能否應用在人身上,而是什麼時候用,怎樣用,又會帶來哪些影響。”

小知識

遺傳病,是指遺傳物質發生改變或者由致病基因所控制的疾病,通常具有垂直傳遞和終身性的特徵。遺傳病的發病表現出一定的家族性。父母的生殖細胞(精子和卵細胞)裡攜帶的致病基因,通過生殖傳給子女並引起發病,而且這些子女結婚後還可能把致病基因傳給下一代。

根據其發生原因、部位和遺傳方式的不同可以分為三大類:
(1)單基因遺傳病,如亨廷頓舞蹈病、白化病、血友病、色盲等;

(2)多基因遺傳病,如唇裂、先天性心臟病等;

(3)染色體畸變遺傳病,如先天性愚型綜合征、先天性卵巢發育不全綜合征等。

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