博雅旗下Cesca公司幹細胞臨床試驗迎來新里程碑

近日， 博雅控股旗下Cesca Therapeutics Inc (NASDAQ:KOOL)公司的幹細胞治療慢性下肢缺血（CLI）臨床項目有了新的進展。 該專案正在申請試驗用醫療器械的豁免（IDE）， 並即將開啟SurgWerks系統的關鍵性實驗。 受此消息影響， 日前Cesca公司股票單日漲幅超兩成。

幹細胞是目前健康產業最令人振奮的領域， 眾多潛在的幹細胞治療領域已經推進到臨床試驗階段。 一些公司期望用已經具有相當療效的治療方法提高其當前市場的SOC， 並佔領市場。 另一些細胞療法目標是填補目前市場的空白， 致力於滿足未來的市場需求。

慢性下肢缺血（CLI）是幹細胞療法最新的關注點之一。

當下肢缺乏充足的血流， 嚴重到一定程度將發展為壞疽性潰瘍。 潰瘍接下來就會變成不可癒合的傷口。 除了使用抗生素阻止更嚴重的傷口感染外， 沒有真正有效的治療方法， 最後通常會導致病人截肢。 在美國， 每年有超過7萬人因慢性下肢缺血導致嚴重截肢（例如膝蓋上下的位置截肢）， 有超過13萬人因CLI導致非嚴重截肢（例如截去腳趾）。

幹細胞療法有望讓這類病人避免截肢。 國外某財經評論認為這一領域的先鋒當屬Pluristem Therapeutics Inc. (NASDAQ:PSTI)和 Cesca Therapeutics Inc (KOOL)。

Pluristem公司應用的幹細胞類型叫做胎盤祖細胞（PLX）。 如同名字表示的一樣， 細胞來源於胎盤。 其針對CLI的療法叫做PLX-PAD， 將胎盤祖細胞注射到下肢， 這些細胞可以分泌出蛋白刺激新血管的再生。 這些血管可以繞過被脂肪阻塞引起下肢缺血的血管到達四肢末端。

目前為止有兩個I期實驗——一個在歐洲（德國）， 另一個在美國。 該公司已經做好準備進行跨區域多中心的臨床實驗， 然後利用該項臨床資料作為申請美國食品和藥物管理局 (FDA,Food And Drug Administration)和歐洲藥品管理局 (EMA,European Medicines Agency)上市許可的基礎。 FDA已經許可開展此項臨床實驗， 公司期待在第四季度通過EMA的批准。 評論稱這項實驗將成為Plruistem公司未來12個月估值上漲的主要驅動力。

不同於Pluristem的直接療法， Cesca公司則是創造了一個系統。 這一稱之為SurgWerks的系統， 涵蓋整個幹細胞療法的所有步驟， 包括細胞採集和抗凝系統、細胞處理系統、細胞輸送球囊導管、分析試劑（可進行快速細胞檢測）。 SurgWerks系統可應用于醫院， 醫生利用這一系統可以在手術室對病人直接進行骨髓移植手術。

這一系統並不是一種藥物， 因此不必進行新藥申請。 相反， 該公司需要申請所謂的試驗用醫療器械豁免， 並且仍需要多輪臨床試驗作為應用的基礎， 為此， Cesca公司即將進行這一系統的關鍵性試驗， 這也是Cesca公司CLI Ⅲ期臨床的重要環節。 這一試驗的最終結果並不是直接測量病人是否免于截肢， 而是測量經皮氧分壓的變化， 從市場角度看這樣更容易證明。 然而， 這仍然存在一些障礙， 最顯著的， 是需要證明經皮氧分壓的變化可以代替表明病人能免于截肢。 最終證明結果需要幾個月甚至更長的時間， Cesca公司正在和美國食品和藥物管理局(Food and Drug Administration)討論找出這一證明的最佳方式，

隨後將進行關鍵性試驗。

這一進展是里程碑式的， 將為CLI患者帶來福音。 我們期待積極的資料可以支援Cesca公司獲得試驗用醫療器械的豁免（IDE）， 並最終獲得市場支持。 這也標誌著作為Cesca控股母公司的博雅控股集團在國內幹細胞臨床領域的實力進一步增強。