臍帶血可用於治療罕見遺傳病

美國研究人員在一期《新英格蘭醫學雜誌》上報告說，他們經臨床研究發現，利用新生兒臍帶血治療“赫勒綜合症”比骨髓移植療法效果要好。

臍帶血可用於治療罕見遺傳病

“赫勒綜合症”是一種罕見遺傳疾病，在新生兒中發病率約為十萬分之一。患病兒童由於缺乏“阿爾法-L-艾杜糖醛酸酶”，其體內粘多糖會積聚增多，結果造成大腦、心臟、骨骼、肝臟和角膜等部位逐漸受損，通常在6歲左右就早早死亡。

骨髓移植一直被認為是治療“赫勒綜合症”的最佳手段，但美國杜克大學醫學中心的庫爾茨伯格等研究人員在論文中指出，成年人等捐獻的骨髓確實能挽救患者生命，然而在實際治療過程中，一半以上患者通常都難以找到完全匹配的骨髓，捐獻骨髓也並非總能在患者體內順利生長。研究人員說，新生兒臍帶血中包含的幹細胞不僅能夠為“赫勒綜合症”患者提供體內所缺乏的酶，由於臍帶血幹細胞遠沒有成人骨髓細胞成熟，捐獻的幹細胞不需要與患者完全匹配也能用於治療。另外，幹細胞更容易轉化成其他細胞類型，修復患者已受損器官的成功幾率相對更大。

庫爾茨伯格等人在1995年至2002年期間，利用臍帶血對20名“赫勒綜合症”患者進行了治療，結果其中有17人存活了下來，存活時間最長的已有7年，存活率達到85%。與之相比，接受骨髓移植的患者存活率一般在63%到72%之間。研究還顯示，在修復患者器官損傷方面，臍帶血效果似乎也優於骨髓移植療法。

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